La battaglia di Elena: «Mio figlio, malato di distrofia di Duchenne, è rimasto senza farmaco»

Elena Semenzato è andata a Roma per un confronto con i vertici dell’agenzia Aifa. «Per lui è fondamentale, la Regione ci aiuti». Il dg dell’Ulss 2 Benazzi: «Sul mercato non si trova»

Valentina Calzavara
Elena Semenzato
Elena Semenzato

Malati e famiglie in ansia per le difficoltà a reperire il farmaco Translarna, adoperato in alcuni casi contro la distrofia muscolare di Duchenne, ma bocciato dalle autorità europee per mancanza di benefici clinici significativi.

Un «no» riguardo all’efficacia che ha generato la mobilitazione immediata dei pazienti, che vedono nel Translarna una speranza terapeutica, e che ha spinto l’Italia a procedere con l’importazione del medicinale dall’estero per garantire la continuità di assunzione ai malati già in trattamento.

Ma si registrano ritardi e il prodotto viene rifornito a singhiozzo. Un problema che tocca da vicino anche alcune famiglie della Marca.

La battaglia di Elena

«La nostra battaglia va avanti da tempo, tra speranze e battute d’arresto. Questo è un momento di grande preoccupazione perché, a causa degli stop al Translarna da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ci sono gravi criticità operative. Anche in provincia di Treviso il farmaco non sta arrivando e le nostre scorte si sono esaurite», racconta Elena Semenzato, mamma di Leonardo, un bambino di sette anni affetto da distrofia muscolare di Duchenne.

Ieri, 18 luglio, il confronto a Roma con l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per cercare di trovare una soluzione per i pazienti. «Siamo stati ricevuti dal direttore tecnico-scientifico Pierluigi Russo, ma dovremmo coinvolgere anche le Regioni per cercare di superare i ritardi. Il Veneto è tra queste, perché il farmaco non sta arrivando in alcune farmacie ospedaliere, tra queste quella di Treviso», rileva Semenzato.

Suo figlio da quasi due anni assume il Translarna, gli viene fornito gratuitamente dalla farmacia ospedaliera del capoluogo, lo deve prendere tre volte al giorno sciolto in acqua. Per mamma Elena i benefici sono davanti ai suoi occhi e li ha potuti apprezzare nel corso di questi mesi: «I miglioramenti ci sono stati. Prima Leonardo riusciva solo a camminare, poi è stato in grado di correre. Questo farmaco è prezioso per noi poiché rallenta il decorso della malattia che coinvolge anche la deambulazione».

La bocciatura

Ma gli studi clinici internazionali, fatti su vasta scala, hanno dato un esito che non ha raggiunto gli standard prefissati; motivo per cui l’Ema nel 2023 ha espresso un primo parere negativo, riconfermato anche in appello. Nel frattempo, le associazioni di familiari e pazienti si sono mobilitate, inviando un documento congiunto, chiedendo alle autorità sanitarie di mantenere la permanenza del farmaco sul mercato.

Si arriva però a due ulteriori bocciature e a fine dicembre anche la Commissione europea ha votato a favore del mancato rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Translarna in via condizionata. A quel punto ogni Stato membro ha agito autonomamente.

L’Italia ha scelto a giugno di procedere con l’importazione del medicinale dall’estero per garantire la continuità terapeutica ai pazienti già in trattamento. Le difficoltà però sono tangibili: stando ai dati forniti dall’associazione Duchenne research advocacy di cui Elena Semenzato è presidente, attualmente solo 12 pazienti su 65 (che hanno diritto al Translarna) hanno ricevuto il trattamento, mentre gli altri si trovano senza copertura farmacologica.

L’Ulss

Sulla situazione nel Trevigiano risponde il direttore generale dell’Ulss, 2 Francesco Benazzi: «La nostra farmacia ospedaliera ha ordinato il farmaco da tempo, ma sul mercato straniero non lo stiamo trovando. Purtroppo, non controlliamo noi la disponibilità del prodotto, speriamo che la situazione rientri al più presto». 

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